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최근 유전자 조절 기술의 눈부신 발전으로 인해 그동안 불치병으로 치부되어 왔던 질환에 대한 접근이 새롭게 달라지고 있습니다. 특히 혈우병의 경우 유전자 치료를 통해 거의 완치 단계에 와 있을 정도로 놀라운 성과를 이룩하기도 했습니다. 정맥 주사를 기반으로 하여 유전자 치료를 처음으로 시도했는데 고무적인 결과가 나타나 다양한 유전자 치료의 길이 열린 것으로 이해되고 있습니다.
중증 혈우병의 경우 환자의 빠른 처치가 무엇보다 중요합니다. 또한 환자 별로 유전자 구조가 상이하기 때문에 대증적인 치료방법을 적용하는데 상당한 문제점이 있었습니다. 하지만 전용 백터를 이용해 혈우병 유전 물질의 수정을 과감히 시행하였고, 중증의 환자에게서 출혈 횟수 및 예방의 필요성에 대해 상기할 수 있었습니다.
최근 1단계 재판 결과를 통해 혈우병 치료에 대한 유전자 조절의 효용성은 더욱 강조되었습니다. 하지만 아직까지도 한계점이 명확하고 더욱 다양한 질병 치료의 수행을 위해서는 많은 연구가 필요합니다. 또한 아직까지 부작용에 대한 심도있는 연구가 진행되지 않았는데, 이에 대한 선제적인 대응도 매우 중요한 문제라 할 수 있습니다.
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